Terapia zastępcza dla dziedzicznego niedoboru enzymu – ukierunkowana na makrofagi glukocerebrozydaza w chorobie Gauchera.

Choroba Gauchera, najbardziej rozpowszechniona choroba spichrzania sfingolipidów, jest spowodowana niedoborem enzymu glukocerebrozydazy ( glukozyloceramidaza ). Zastąpienie enzymu zostało zaproponowane jako strategia terapeutyczna dla tego zaburzenia w 1966 roku.…